阻塞性肥厚性心肌病變與心肌肌球蛋白抑制劑

肥厚型心肌病變 Hypertrophic cardiomyopathy (HCM) 是一種以心肌 (尤其是左心室) 增厚為特徵的心臟疾病，目前HCM被定調為基因突變的疾病，與HCM相關的肌小節蛋白基因突變會使得心肌增厚及纖維化，阻礙血液流出心臟。 這種阻塞會導致各種症狀，如呼吸急促、胸痛、頭暈，甚至昏厥。傳統上，阻塞性HCM的治療重點在於緩解症狀和提高生活品質。 醫生通常會利用β受體阻斷劑 (Beta-blocker) 和鈣通道阻斷劑 (Calcium channel block) 等藥物來幫助放鬆心肌並減少阻塞。 對於嚴重患者，可能會建議進行手術治療，例如心室中隔心肌切除術手術 (Septal myectomy) 或經皮冠狀動脈酒精心肌栓塞術 (Percutaneous transluminal septal myocardial ablation)，以去除多餘的心肌組織並減輕左心室出口阻塞。

阻塞性HCM的新治療方法

心臟病學領域的進步為阻塞性HCM患者提供了創新的治療方法。 其中一個突破是藥物心肌肌球蛋白抑制劑Mavacamten 及 Aficamten的出現，這是一種專門針對HCM的潛在病理機制而設計的新型藥物。Mavacamten已率先於2022年獲得美國食品藥物管理局 (FDA) 批准，並將很快引入香港。與主要關注症狀管理的傳統治療不同，心肌肌球蛋白的抑制劑直接在細胞層面解決心肌異常增厚的問題，為患有這種疾病的患者帶來了新的希望。

心肌肌球蛋白抑制劑：作用機制與功效

心肌肌球蛋白抑制劑透過調節心肌肌球蛋白(一種參與肌肉收縮的蛋白質)的功能來發揮作用。 透過抑制過度的肌球蛋白活性，心肌肌球蛋白抑制劑有助於減少心肌的過度收縮，從而減輕左心室出口阻塞並改善整體心臟功能。 臨床試驗證明，心肌肌球蛋白抑制劑可顯著減輕阻塞性HCM患者的症狀並提高運動能力。與任何藥物一樣，心肌肌球蛋白抑制劑可能會對某些患者造成不良反應， 常見的副作用可能包括頭暈和昏厥。 在極少數情況下，可能會發生更嚴重的副作用，例如心臟衰竭。 醫生需要密切監測病人以確保治療的成效和安全性。

總而言之，阻塞性肥厚型心肌病變是一種複雜的心臟疾病，需要仔細的管理和量身定制的治療方法。 雖然傳統療法有助於控制症狀，但心肌肌球蛋白抑制劑的出現代表了心臟病學領域的重大進步。 透過針對HCM的潛在病理機制，心肌肌球蛋白抑制劑解決疾病的根本原因並改善整體心臟功能，為患者帶來了新的希望。

撰文者：心臟專科李健棠醫生